Un médicament nouveau peut être une vraie révolution. Mais ce n’est pas toujours le cas. La question posée aujourd’hui est simple : comment financer les innovations qui changent vraiment la vie des patients, sans payer au prix fort des progrès très faibles ?
Quand on entend “médicament innovant”, on pense souvent à une découverte majeure. Dans certains cas, c’est vrai. De nombreux traitements récents ont transformé le pronostic de maladies graves, notamment en cancérologie. Mais dans d’autres cas, le progrès est beaucoup plus limité : le médicament est nouveau, parfois très coûteux, mais son avantage par rapport aux traitements déjà disponibles reste modeste ou incertain.
C’est cette question que pose l’Assurance Maladie dans son rapport Charges et Produits pour 2027. Les dépenses nettes de médicaments anticancéreux ont atteint 7,1 milliards d’euros en 2024 et augmentent fortement. Le rapport indique aussi que 80 % des nouvelles molécules d’oncologie obtiennent une ASMR V, c’est-à-dire le niveau qui correspond à l’absence de progrès thérapeutique démontré par rapport à l’existant.
Le prix élevé ne veut pas toujours dire progrès majeur
Un médicament peut coûter très cher pour plusieurs raisons : recherche longue, essais cliniques complexes, fabrication délicate, petit nombre de patients, négociation du prix, stratégie industrielle. Mais pour le patient et pour la collectivité, la question essentielle reste : quel bénéfice apporte-t-il vraiment ?
Ce bénéfice peut être majeur : vivre plus longtemps, éviter une rechute, réduire une toxicité importante, transformer une maladie mortelle en maladie chronique. Dans ce cas, la solidarité nationale peut accepter de payer très cher.
Mais si le bénéfice est faible, incertain ou limité à certains patients, il devient normal de discuter le prix et les conditions d’utilisation. Ce n’est pas refuser le progrès. C’est demander que l’argent de la santé soit utilisé là où il apporte le plus de bénéfice.
ASMR : un indicateur pour mesurer le progrès
En France, l’évaluation des médicaments repose notamment sur l’ASMR, l’amélioration du service médical rendu. C’est un terme technique pour une question très simple : ce médicament fait-il mieux que ce qui existe déjà ? La HAS explique que l’ASMR va de I à V. Le niveau V signifie qu’il n’y a pas de progrès démontré par rapport aux traitements disponibles.
Cela ne veut pas dire que le médicament est forcément inutile. Il peut parfois être une option supplémentaire ou convenir à certains patients. Mais il ne doit pas être présenté comme une révolution s’il n’en est pas une.
Réduire certains traitements : est-ce dangereux ?
L’Assurance Maladie propose aussi d’envisager, dans certaines situations, de réduire l’intensité ou la durée de traitements sans perte de chance pour le patient. Le mot peut faire peur. Pourtant, l’idée n’est pas de soigner moins pour économiser. L’idée est de ne pas donner plus que nécessaire lorsque des données solides montrent qu’un traitement plus court ou moins intensif suffit.
Dans le cancer, les traitements peuvent avoir des effets indésirables lourds : fatigue, infections, troubles digestifs, douleurs, baisse de qualité de vie. Si l’on peut obtenir le même résultat avec moins de toxicité, c’est un progrès pour le patient.
La désescalade ne doit jamais être décidée par le patient seul. Elle doit être discutée avec l’équipe médicale, dans un cadre précis, avec surveillance. Elle ne signifie pas abandonner le patient. Elle signifie adapter le traitement au bon niveau.